Премия Рунета-2020
Казань
-8°
Boom metrics
Наука31 мая 2023 13:28

Казанские ученые готовят к выпуску и продаже отечественное лекарство для больных СМА

Это абсолютная инновация, которая будет стоить значительно дешевле западных препаратов
Отечественный препарат будет гораздо дешевле западных лекарств от СМА. Фото: Алиса Черкасова

Отечественный препарат будет гораздо дешевле западных лекарств от СМА. Фото: Алиса Черкасова

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это неизлечимое генетическое заболевание, которое характеризуется нарастающей мышечной слабостью, в результате чего, мышцы теряют способность к сокращению, происходит потеря их массы. В конечном итоге, это приводит к нарушениям дыхания, глотания, откашливания и обездвиживает больного до полного паралича. Смерть же, как правило, наступает от дыхательной недостаточности. Только в Татарстане сейчас насчитывается 38 больных СМА.

НАУЧНЫЙ ПРОРЫВ

Именно им и всем остальным, страдающим от этого страшного недуга, решили помочь ученые КФУ. В своих исследованиях они совершили настоящий научный прорыв. Они нашли путь к созданию инновационного в сфере медицины препарата для больных спинальной мышечной атрофией. В его основе лежит аденоассоциированный вирусный вектор, который доставляет в организм копию мутирующего гена пациента, страдающего СМА.

- У больных с мутацией в гене SMN1 наблюдается недостаточный уровень специфического белка, что и приводит к тяжелым последствиям, - рассказал разработчик уникального препарата, главный научный сотрудник Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов.

Таким образом, ген, кодирующий белок для выживаемости мотонейронов SMN1, начинает вырабатываться в нужных количествах и предотвращает гибель нейронов, потеря которых и приводит к ужасным последствиям. В результате состояние пациентов заметно улучшается, и они, можно сказать, идут на поправку.

Сколько будет стоить препарат от казанских ученых против СМА?

- На данный момент еще рано говорить о его стоимости но, безусловно, он будет стоить дешевле, чем западные препараты, - пояснил Альберт Ризванов.

Также ученый отметил, что разрабатываемое в Казани лекарство не совсем корректно называть аналогом зарубежным препаратом для лечения больных СМА, поскольку оно является полностью инновационным.

Однако, если все же сравнивать, то, к примеру, отечественное лекарство будет стоить дешевле, например, швейцарского «Золгенсма», за который требуют более 2 миллионов долларов США. В год это 400 тысяч долларов. А принимать его надо, если что, в течение всей жизни.

- На данный момент, такие препараты для лечения таких редких заболеваний крайне дорогостоящие. Наша задача разработать не только эффективный и безопасный лекарственный препарат, но и более доступный, что позволит значительно снизить нагрузку на систему здравоохранения в России, - отметил Ризванов.

Когда казанский препарат от СМА появится в продаже?

В мае КФУ подписал с фармацевтической компанией соглашение о разработке своего уникального генотерапевтического препарата. Таким образом, инновационная разработка казанских ученых снизит стоимость лечения одного из самых коварных в мире заболеваний и предоставит пораженным им детям шанс стать здоровыми. Вот только точная дата выхода препарат в продажу до сих пор неизвестна, также ему еще не придумали названия.

Следите за актуальными новостями Татарстана, Марий Эл и Чувашии в наших сообществах в Одноклассниках и ВКонтакте, а также подписывайтесь на каналы «КП-Казань» в Яндекс.Дзен и Telegram